artykuły
Udostępnij

Choroby rzadkie

Do podstawowych problemów związanych z chorobami rzadkimi, należy brak zainteresowania firm farmaceutycznych nieopłacalną produkcją i rozwojem nowych leków.

Choroby rzadkie

Według nomenklatury UE „chorobą rzadką jest ta jednostka chorobowa, która występuje w populacji u jednej na 2 tys. osób lub rzadziej”. Podstawą do opracowania takiej definicji były dane epidemiologiczne dotyczące występowania choroby w chwili urodzenia oraz występowania jej w całej populacji. Aktualny wykaz  chorób rzadkich w Europie dostępny jest na stronie sieci Orphanet (www.orpha.net). Zespół Orphanet powstał również w 2006 roku w Polsce i funkcjonuje przy  Instytucie Pomnik ‑ Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie. Zespół zajmuje się zbieraniem danych na temat świadczeń związanych z chorobami rzadkimi  w Polsce, które wprowadzane są do bazy danych Orphanet. Do dziś zdefiniowano ponad 8 tysięcy chorób rzadkich, należy jednak pamiętać, że ich lista jest wciąż otwarta. Polskie statystyki wskazują, że w kraju jest około 2 300 000 do 3 000 000 osób dotkniętych chorobami rzadkimi. Ich różnorodność sprawia, że dotyczą one pacjentów w każdym wieku, mają heterogenną symptomatologię, postępujący przebieg i bardzo różne rokowanie, często niepomyślne. Wyniki wciąż prowadzonych badań nad chorobami rzadkimi donoszą, że zazwyczaj u podłoża tych chorób leżą zaburzenia genetyczne lub stany patologiczne o innym tle. Z racji tego, że jak sama nazwa wskazuje, choroby rzadkie nie dotyczą tak szerokiej grupy populacji, co inne choroby uznane za powszechne, jak na przykład nadciśnienie tętnicze, czy cukrzyca; w związku z  tym zainteresowanie nimi ze strony badaczy oraz samych decydentów opieki zdrowotnej jest również znikome. Z tego powodu wiedza na ich temat jest ograniczona nawet wśród lekarzy specjalistów, a cierpiący na nie pacjenci doświadczają szczególnych trudności w dostępie do diagnostyki i leczenia. Do podstawowych problemów związanych z chorobami rzadkimi, poza wspomnianymi wcześniej trudnościami dodać można także brak zainteresowania firm farmaceutycznych nieopłacalną produkcją i rozwojem nowych leków. Niektóre leki nie są w ogóle produkowane, to znaczy są na przykład dostępne jedynie jako substancja chemiczna, poza oficjalną farmakoterapią, a jeśli już są udostępnione na rynku, to wówczas zazwyczaj są bardzo drogie.

Jedyną nadzieją jest podjęcie działań przez resort zdrowia zmierzający do poprawy komfortu życia pacjentów z chorobami rzadkimi, poprzez zwiększenie ich dostępu do nowoczesnych technologii leczniczych i diagnostycznych, a także zwiększenie dostępności ekonomicznej do kosztownego leczenia. Jak wskazują doniesienia, podjęto prace nad wprowadzeniem Narodowego Planu Chorób Rzadkich, którego koordynacją i wprowadzeniem ma się zająć  międzyresortowy Zespół ds. Chorób Rzadkich.  Założeniem planu jest ułatwienie pacjentom dostępu do leczenia poprzez  stworzenie regionalnych Centrów Referencyjnych. W zależności od chorobowości, czyli częstotliwości występowania danej choroby, będą to ośrodki na skalę województwa bądź kraju. Kolejne zagadnienie, nad którym mają się pochylić decydenci opieki zdrowotnej to refundacja leków sierocych, która będzie realizowana poza Narodowym Planem Chorób Rzadkich w ramach opracowywania dokumentu Polityka Lekowa Państwa. Zamierza się zaproponować zasadę egalitarności przy refundacji medykamentów. Zamiast analizy ekonomicznej będzie wymagane uzasadnienie ceny. Jak się okazuje, opracowany plan nie jest w pełni możliwy do wprowadzenia, a jego harmonogram wymaga korekty i dalszych prac, jednak jak zapewniają przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia powinien być wprowadzony w 2017 roku.  

gorący temat
Newsletter
Wprowadź swój adres e-mail

Administratorem podanych powyżej danych osobowych jest PFM.PL S.A. z siedzibą w Warszawie ( 02-255 ) przy ul. Krakowiaków 65. W razie wyrażenia zgody Pani/Pana dane osobowe będą przetwarzane przez PFM.PL S.A. w celu realizacji usługi newslettera (zawierającego m.in. informacje handlowe i marketingowe o produktach i usługach własnych administratora danych oraz podmiotów z nim współpracujących ). Przysługuje Pani/Panu prawo dostępu do treści swoich danych oraz ich poprawiania. Podanie adresu e-mail jest dobrowolne, przy czym niezbędne do korzystania z newslettera.

Oświadczam, że zapoznałem się z Regulaminem i akceptuję jego postanowienia.

Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych ( tj. adres e-mail ) przez PFM.PL S.A. z siedzibą w Warszawie ( 02-255 ) przy ul. Krakowiaków 65 w celu przesyłania newslettera (zawierającego m.in. informacje handlowe i marketingowe o produktach i usługach własnych administratora danych oraz podmiotów z nim współpracujących ), zgodnie z ustawą o ochronie danych osobowych z dnia 29 sierpnia 1997 roku (t.j. Dz.U. 2016 r. poz. 922 z późn. zm.).

Wyrażam zgodę na otrzymywanie newslettera zawierającego informacje handlowe w rozumieniu ustawy z dnia 18 lipca 2002 r. o świadczeniu usług drogą elektroniczną (t.j. Dz. U. 2016 r. poz. 1030 z późn. zm.) na podany powyżej adres poczty elektronicznej, wysyłanych przez PFM.PL S.A. w imieniu własnym oraz na zlecenie podmiotów współpracujących.

Wyrażam zgodę na używanie przez PFM.PL S.A. z siedzibą w Warszawie ( 02-255 ) przy ul. Krakowiaków 65 telekomunikacyjnych urządzeń końcowych i automatycznych systemów wywołujących dla celów marketingu bezpośredniego zgodnie z art. 172 ustawy z dnia 16 lipca 2004 r. Prawo telekomunikacyjne (t.j. Dz. U. z 2014 r. poz. 243 z późn. zm.).

Błąd. Wypełnij poprawnie wymagane pola.
REJESTRACJA
Typ konta
Specjalizacja
 
 
Alergologia
Anestezjologia
Chirurgia
Dermatologia i wenerologia
Diabetolog
Endokrynologia
Farmakologia kliniczna
Gastroenterologia
Geriatria
Ginekologia
Hematologia
Immunologia
Internista
Kardiologia
Medycyna
Nefrologia
Okulistyka
Onkologia
Ortopedia
Otorynolaryngologia
Pediatria
POZ
Psychiatria
Reumatologia
Transplantologia
Urologia
Numer PWZ
Imię
Nazwisko
Adres e-mail (login)
Hasło
Powtórz hasło

Administratorem danych osobowych jest PFM.PL S.A. z siedzibą w Warszawie, ul. Krakowiaków 65. Dane osobowe przetwarzane będą w zakresie dostępu i korzystania z Portalu, a także w celach handlowych, marketingowych, edukacyjnych i statystycznych i nie będą udostępniane innym odbiorcom, zgodnie z Ustawą o ochronie danych osobowych z dnia 29 sierpnia 1997 roku (t.j. Dz.U. 2015 poz. 2135 ze zm.).

Użytkownicy Portalu mają prawo dostępu do treści swoich danych oraz ich poprawiania.

Podanie danych osobowych jest dobrowolne, ale niezbędne do realizacji wskazanych wyżej celów.

Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych podanych przeze mnie w toku rejestracji w zakresie dostępu i korzystania z Portalu.

Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych podanych w powyższym formularzu w celach marketingowych produktów i usług własnych oraz podmiotów współpracujących.

Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych podanych w powyższym formularzu w celach edukacyjnych.

Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych podanych w powyższym formularzu w celach statystycznych.

Wyrażam zgodę na otrzymywanie informacji handlowych drogą elektroniczną na podany powyżej adres poczty elektronicznej, wysyłanych przez PFM.PL S.A. w imieniu własnym oraz na zlecenie podmiotów współpracujących, zgodnie z Ustawą o świadczeniu usług drogą elektroniczną z dnia 18 lipca 2002 r. (t.j. Dz. U. z 2013 r. poz. 1422, z 2015 r. poz. 1844).

Wyrażam zgodę na używanie automatycznych systemów wywołujących dla celów marketingu bezpośredniego, zgodnie z ustawą Prawo telekomunikacyjne z dnia 16 lipca 2004 r. (t.j. Dz. U. z 2014 r. poz. 243, 827, 1198, z 2015 r. poz. 1069).

Oświadczam, że zapoznałem się z Regulaminem Portalu Farmaceutyczno Medycznego i akceptuję jego postanowienia.

Błąd. Wypełnij poprawnie wymagane pola.